2020年5月FDA批准新药概况

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　　2020年5月，FDA批出6个新分子实体，分别为治疗非小细胞肺癌药品Tabrecta（capmatinib）、靶向抗癌药品Retevmo（selpercatinib）、治疗胃肠道间质瘤药品Qinlock（ripretinib）、放射标记造影剂Cerianna（fluoroestradiol F18）、治疗疟疾药物青蒿琥酯（artesunate）和放射性诊断剂Tauvid（flortaucipir F18）。
　　1 Tabrecta（capmatinib）
　　Tabrecta为口服片剂，被批准用于治疗携带MET外显子14跳跃（METex14）突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者，这些患者的基因突变需要经过FDA批准的检测确认。FDA同时批准了FoundationOne CDx作为Tabrecta的伴随诊断产品。NSCLC是最常见的肺癌种类，约占肺癌患者总数的85%。METex14突变发生在3%～4%的新确诊晚期NSCLC病例中，预后往往较差，经常会发生骨转移、肝转移和脑转移等。Tabrecta是一种靶向Met的激酶抑制剂，通过抑制Met分子的磷酸化，阻断癌细胞增殖的下游信号通路。Tabrecta也是首个被FDA批准专门针对METex14突变转移性NSCLC的疗法。
　　2 Retevmo（selpercatinib）
　　Retevmo为口服胶囊，被批准用于治疗出现RET基因融合或突变的非小细胞肺癌（NSCLC）、髓样甲状腺癌（MTC）和甲状腺癌。Retevmo是第一种专门针对RET基因突变的癌症患者的治疗方法。RET基因突变可以导致细胞增殖发生异常，从而发生潜在的癌症风险，RET基因融合占NSCLC的1%～2%、甲状腺癌的10%～20%。RET基因突变在晚期MTC患者中比例高达90%。Retevmo是一种选择性RET激酶抑制剂、一种可以抑制野生型RET和多种突变的RET亚型的激酶抑制剂，能够阻断RET激酶，并阻止癌细胞生长，该药也可能影响健康细胞，从而产生不良反应。
　　3 Qinlock（ripretinib）
　　Qinlock为口服片剂，被批准作为晚期胃肠道间质瘤（GIST）的四线疗法，用于既往接受3种或以上激酶抑制剂（包括伊马替尼）治疗后病情仍进展的GIST成年患者。Qinlock是首个被批准用于四线治疗GIST的创新疗法。GIST是一种起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，占胃肠道恶性肿瘤的1%～3%，大多数最初对传统酪氨酸激酶抑制剂有反应的患者最终会由于继发性突变而发生肿瘤进展。Qinlock是一种酪氨酸激酶抑制剂，也是一种KIT激酶/血小板衍生因子受体A（PDGFRa）激酶开关调控的抑制剂，作用机制与其他激酶抑制剂大不相同。其他很多药物都是通过抑制激酶的ATP结合，而Qinlock是通过与激酶的开关口袋的两个位点结合，导致这些激酶无法从非活性构象转变为活性构象。其独特的作用机制，使得在使用其他药物出现耐药突变的情况下，Qinlock仍能发挥作用。
　　4 Cerianna（fluoroestradiol F18）
　　Cerianna为注射液，被批准用于使用正电子发射断层扫描（PET）成像，作为活检的辅助手段，检测复发/转移性乳腺癌患者的雌激素受体（ER）阳性病变。乳腺癌是世界高发的女性癌症，其中ER阳性约占80%，对于临床诊断具有重要的决策意义。Cerianna是一种新型靶向ER的乳腺癌诊断放射性造影剂，为临床医生提供更多的用于支持临床决策的诊断数据。
　　5 青蒿琥酯（artesunate）
　　青蒿琥酯为注射用粉末，被批准用于成人和儿童严重疟疾的初始治疗。疟疾是一种由蚊子叮咬传播的寄生虫病。疟疾患者通常会出现发烧、寒战和流感样疾病，如果不进行适当治疗，他們可能会出现严重并发症，如肾衰竭、癫痫发作、精神错乱、昏迷和死亡。青蒿琥酯被迅速代谢成活性代谢物DHA，青蒿琥酯和DHA在48～72 h内对疟原虫无性体有较强的杀灭作用。
　　6 Tauvid（flortaucipir F18）
　　Tauvid为注射液，被批准用于大脑的正电子发射断层扫描（PET）成像，以评估阿尔茨海默病（AD）的成年认知障碍患者中聚集的tau神经原纤维缠结（NFT）的密度和分布。AD是一种进行性疾病，早期表现为记忆减退。AD的神经病理学诊断需要证明脑内同时存在b淀粉样神经炎斑块和tau-NFT。Tauvid是首个也是唯一一个被FDA批准的靶向Tau蛋白的诊断药物。
　　（上海医药战略发展研究院特约研究员 张建忠）
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