2020年7月FDA批准新药概况

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　　2020年7月，FDA批出4个新分子实体和2个新生物制品，分别为镇静剂Byfavo（瑞马唑仑）、新型HIV治疗药品Rukobia（fostemsavir）、抗癌药Inqovi（cedazuridine+地西他滨）、治疗头虱药Xeglyze（abametapir）、消除脂肪团药物Qwo（溶组织梭菌胶原酶）和治疗B细胞淋巴瘤药物Monjuvi（tafasitamab-cxix）。
　　1 Byfavo（瑞马唑仑）
　　Byfavo为冻干粉，被批准用于成年患者接受持续30 min或更短时间的程序性镇静的诱导和维持，如结肠镜检查和支气管镜检查的侵入性医疗程序。Byfavo是一种起效和失效迅速的苯二氮？类药物，是一种GABA（γ-氨基丁酸）激动剂，作用于GABA受体，特别是GABA- A型受体。瑞马唑仑结合了2种麻醉药物midazolam（咪达唑仑，作用于GABA受体）和remifentanil的（瑞芬太尼，器官独立代谢）特性。
　　2 Rukobia（fostemsavir）
　　Rukobia为口服缓释片，获“突破性药物”和“快速通道”资格以及“优先评审”地位，被批准联合其他抗逆转录病毒（ARV）药物，用于治疗曾尝试过多种HIV疗法（HTE）、并且由于耐药/不耐受或安全性的考虑而对其当前ARV方案治疗失败的多重耐药HIV-1成年感染患者。fostemsavir是一种首创的“first-in-class”HIV-1附着抑制剂，是temsavir的一种前药，通过口服后，fostemsavir可转变为temsavir，然后被吸收并通过直接附着在病毒表面糖蛋白120（gp120）亚基发挥抗病毒作用。通过与病毒上的这个位置结合，temsavir可阻止HIV病毒附着到宿主免疫系统CD4+ T细胞和其他免疫细胞上，并防止HIV病毒感染这些细胞并增殖。由于Rukobia是第一個针对病毒周期中第一步（附着）的抗逆转录病毒疗法，因此对其他种类的抗逆转录病毒药物没有显示出耐药性，这可能帮助对大多数其他药物产生耐药性的HIV感染者。
　　3 Inqovi（cedazuridine+地西他滨）
　　Inqovi 为口服片剂，获“孤儿药”资格和“优先评审”地位，被批准用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）成年患者。目前 CMML暂无统一治疗方案，异基因造血干细胞移植是CMML目前可能治愈的方法。静脉注射和皮下注射低甲基化剂一直是MDS和CMML治疗的基础药物，Inqovi是美国首个被批准治疗MDS和CMML的口服低甲基化制剂，是由固定剂量的胞苷脱氨酶抑制剂cedazuridine和去甲基化药物地西他滨组成的一种新的口服组合疗法。其中，cedazuridine为新分子实体，其能够抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶，避免降解地西他滨，从而使Inqovi能够实现口服给药地西他滨，达到与地西他滨静脉输注同等的血药浓度。
　　4 Xeglyze（abametapir）
　　Xeglyze是一种白色至类白色的水包油乳液，被批准用于6个月及以上患者的头虱感染的局部治疗。Xeglyze是一种金属蛋白酶抑制剂，金属蛋白酶是对虫卵发育和虱子存活至关重要的生理过程所必需的酶。
　　5 Qwo（溶组织梭菌胶原酶）
　　Qwo为冻干粉，被批准用于治疗成年女性臀部的中度至重度脂肪团（也称为“橘皮组织”），Qwo是首个获得FDA批准的脂肪疗法注射剂，由溶组织梭菌分泌的胶原酶，它由两种不同的胶原酶（AUX-1和AUX-2）构成。当注射到治疗区域时，Qwo被认为通过特异性靶向1型和3型胶原蛋白，以酶促方式释放纤维隔膜，这可能导致皮肤光滑和橘皮组织外观的改善。
　　6 Monjuvi（tafasitamab-cxix）
　　Monjuvi为冻干粉，获“突破性药物”和“快速通道”资格以及“优先评审”地位，被批准联合来那度胺用于治疗不适合自体干细胞移植（ASCT）的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成年患者，包括由低级别淋巴瘤转化的DLBCL。Monjuvi是第1个获FDA批准用于一线治疗期间或治疗后病情进展的r/r DLBCL成年患者的二线疗法。tafasitamab为第3款上市的杂合IgG抗体，是一种新型人源化Fc结构域优化的溶细胞性CD19靶向性免疫增强单克隆抗体。临床前模型研究中，tafasitamab已被证实通过结合CD19可诱导癌细胞直接凋亡，CD19是多种B细胞恶性肿瘤的一个明确生物标志物。
　　（上海医药战略发展研究院特约研究员 张建忠）
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